Швейцарский производитель лекарств Novartis в пятницу получил одобрение властей США на использование своего лекарства для генной терапии, которое считается самым дорогостоящим в мире.
Об этом в субботу, 25 мая сообщает Reuters.
По данным издания, американский регулятор одобрил препарат Zolgensma, который является первым в мире генотерапевтическим средством для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией.
"Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты", - говорится в заявлении регулятора.
Производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis, в своем пресс-релизе заявил, что единственная инфузия препарата обойдется в 2,1 миллионов долларов.
Известно, что страшная болезнь настолько сильно ослабляет мышцы ребенка, что он не может двигаться, а затем глотать и дышать.
Согласно отчету, ежегодно в США страдают от этого недуга около 400 детей.
Производители ожидают, что данный препарат будет одобрен также в Европе и Японии.